국내에서 첨단재생의료 임상연구를 통해 '원샷 항암제'로 불리는 'CAR-T(Chimeric Antigen Receptor-T cell) 치료제'의 성과가 발표되며 암환자 등 희귀난치질환자들에게 희망을 주고 있다.

이에 따라 이 항암제 다음 어떤 치료제가 성과를 도출할지 의료계의 관심이 모아지고 있다.

CAR-T(카티) 치료제는 면역세포(T세포)의 수용체 부위와 암세포 표면의 특징적 항원 인식 부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 적용, 1회 투약으로도 치료 효과를 거둘 수 있는 원샷 항암제로 평가된다.

카티는 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하는 기능을 갖는 세포를 말한다.

'카티' 제조 및 투여 과정 <자료 : 보건복지부>

이와 관련해 보건복지부는 서울대병원(책임자 : 소아청소년과 강형진 교수)이 첨단재생의료 임상연구 지원을 받아 청소년 백혈병 환자의 백혈병 세포가 사라지는 성과를 확인했다고 지난 7일 밝혔다.

이는 전날인 6일 서울대병원에서 발표한 내용이다.

이 연구는 작년말 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식품의약품안전처의 1호 고위험 임상연구로 의결 및 승인을 받았었다.

서울대병원은 자체 생산한 카티 치료제를 지난 2월말 18세 백혈병 환자에게 투여한 후 한 달 뒤 진행된 골수검사를 통해 백혈병 세포가 완전히 사라진 것으로 관찰됐다고 소개한 바 있다.

첨단재생의료 임상연구를 지원받는 기관은 서울대병원 외에도 삼성서울병원(고위험)과 가톨릭대 산학협력단(중위험)의 과제도 있는 것으로 나타났다.

복지부에 따르면 삼성서울병원은 전두측두치매(frontotemporal dementia·FTD) 환자에게서 ET-STEM(ethionamide : 유도 효능 증진 탯줄유래중간엽줄기세포)의 안전성 및 잠재적 치료 효과 평가를 위한 연구다.

가톨릭대 산학협력단의 연구는 조혈모세포이식 환자의 이식 초기 단계에 사이토카인 유도 살해세포 투여에 대한 안전성을 평가하기 위한 연구자 주도 임상에 해당된다.

이와 연관돼 서울대병원은 연구비 12억5,000만원, 삼성서울병원은 18억3,000만원, 가톨릭대 산학협력단은 10억원으로 내년 12월31일까지 약 2년간 지원된다.

의료계 한 인사는 "약 2년 전부터 실시된 '첨단재생바이오법'에 따라 적합 승인된 첨단재생의료 임상연구가 활발해지고 있다"며 "우리나라는 임상 능력이 국제적으로 인정된 데다 의료 기술도 세계적 수준이므로 카티에 이어 '줄기세포치료제 성과' 등도 기대된다"고 밝혔다.

복지부 김영학 재생의료정책과장은 “1호 고위험 임상연구를 통해 이 백혈병 환자에게 치료 기회를 제공하고, 효과를 보게 돼 고무적”이라며 "앞으로도 임상연구 계획 심의 등 관련 절차를 신속히 진행함으로써 범부처 재생의료기술개발사업 등을 통해 더 많은 환자들에게 치료 기회를 제공할 수 있도록 힘을 기울일 것"이라고 강조했다.