식품의약품안전처는 희귀약인 폼페병치료제 ‘넥스비아자임주'(성분명 : 아발글루코시다제알파·사노피)를 29일 허가했다.

넥스비아자임주는 알파-글루코시다제 결핍에 따라 폼페병으로 확진된 환자의 장기(long term) 효소 대체요법으로 사용되는 유전자재조합 효소 제제로, 기존 치료제 '마이오자임'(사노피)보다 용법·용량이 개선된 개량생물약품이라고 식약처는 밝혔다.

식약처는 넥스비아자임에 대해 마이오자임(알글루코시다제알파)의 당 구조를 변경, 주성분의 세포 흡수를 증가시킨 제품인데, 마이오자임이 효과가 없는 환자에게 넥스비아자임을 투여하면 효과가 나타난다고 설명했다.

폼페병은 세포 내 리소좀 안에서 글리코겐을 분해하는데 필요한 효소인 알파-글루코시다제가 결핍돼 리소좀 내부에 글리코겐이 축적되면서 근력이 감소하고 근육이 위축되며 호흡 부전과 심근병증이 나타나는 질환을 말한다.