GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마(대표 박찬호)와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 후보물질 'GC1130A'가 미식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(신속심사)으로 지정(Fast Track Designation)받았다고 10일 밝혔다.

이 후보물질은 지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 1상 계획(IND)이 승인된 데 이어 패스트트랙 지정도 받음으로써 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적 손상을 일으켜 대부분 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀유전질환으로 보고됐다.

회사에 따르면 GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용, 개발되고 있는 바이오신약으로써 치료제를 뇌실 안에 직접 투여, 효과를 높이는 방식이다.

이 방식(Intracerebroventricular injection·ICV : 뇌실내 주사)은 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에 세계 처음 적용, 일본으로부터 품목 허가를 받는 데 기여한 데다, 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상이 준비되고 있다고 이 회사는 설명했다.

GC1130A는 작년 FDA로부터 희귀약(ODD) 및 소아희귀약품(RPDD)으로 지정됐고, 올해엔 유럽(EMA)에도 ODD된 바 있다.  

회사 측은 "산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 아직 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정됐다"며 "이번 지정으로 이 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더 속도를 높일 것"이라고 말했다.