신약 2개가 하루에 동시 허가를 받았다.

모두 식품의약품안전처의 혁신 의료제품 신속심사(GIFT) 대상으로 작년 지정됐던 항암신약과 희귀질환 치료제로 나타났다.

이 두 신약은 수입 치료제이기도 하다.

식약처는 아스트라제네카의 카피바설팁 성분 유방암치료제 '티루캡정160·200mg'과 한독 도입 페그세타코플란 성분 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '엠파벨리주'를 지난 29일 허가했다.

티루캡은 호르몬 수용체(HR) 양성, 사람상피세포성장인자수용체2(HER2) 음성이고, 1가지 이상 변이(PIK3CA, AKT1, PTEN 유전자)가 있는 성인 국소 진행성 또는 전이성 유방암에 내분비 요법 중 또는 이후 진행되거나, 보조 요법 완료 후 12개월 이내 재발된 때 기존 항암제 항에스트로겐(호르몬제) '풀베스트란트(파슬로덱스)'와의 병용 투여에 사용된다. 

자료 : 식약처

이 신약은 국내외에서 유방암 외에 림프종(혈액암) 및 전립선암 등 다양한 적응증 임상(3상 포함)이 진행되고 있다.

엠파벨리는 PNH 성인 환자의 C3 단백질 표적 치료에 효과적으로 나타난 수입 희귀약이다. 

PNH는 용혈(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)로 밤에 혈색 소변을 보는 질환으로써, PIGA 유전자의 후천적 돌연변이로 비정상적 적혈구가 조절되지 않는 보체 활성화로부터 파괴돼 치료되지 않으면 10명 중 2~4명이 진단 후 5~6년 내 숨질 수 있는, 100만명당 16명에게서 발병되는 중증 희귀 혈액질환으로 보고됐다.

이 희귀약은 스웨덴 바이오제약사 소비로부터 한독이 국내로 들여왔는데, 최근 이 두 회사는 합작사(한독소비)를 설립하기도 했다.