질병 코드조차 없는 희귀 혈액질환에 신약이 국내 등장했다.

사노피코리아는 한랭응집소병 치료제 ‘엔제이모주'(성분명 : 수팀리맙)’가 허가를 받았다고 13일 밝혔다.

한랭응집소병(Cold Agglutinin Disease)이 있는 성인 환자의 용혈 치료에 사용되는 엔제이모는 지난 12일 식품의약품안전처로부터 신약으로 허가됐다.

엔제이모는 임상 결과 감염 등 부작용 발생과 함께 면역저하자 등 투여 때 주의도 요구됐다. 

회사 측에 따르면 한랭응집소병은 신체의 면역 체계가 자신의 적혈구를 공격, 적혈구 파괴가 지속·반복되는 극희귀 자가면역 혈액질환으로, 체온보다 낮아진 온도에 노출 시 만성 용혈에 따른 빈혈, 극심한 피로, 호흡곤란, 혈색소뇨증, 말단 청색증, 혈전 색전증 등을 일으키고 진단 후 생존 여명은 8.5년에 그쳤다.

그러나 한랭응집소병은 해마다 100만명 중 1명에게 발생할 정도로 희귀한 질환이며, 아직 국내에선 질병 코드조차 없어 정확한 환자 수 집계가 어려운 상황이라는 것.

엔제이모는 고전적 보체 경로를 활성화하는 C1 단백질을 타깃하는 첫 인간화 단일클론 항체로, 한랭응집소병 환자의 헤모글로빈 수치를 증가시키고 용혈과 극심한 피로를 감소시킨 것으로 나타났다.

국내 허가는 성인 한랭응집소병 환자를 대상으로 엔제이모의 효과성 및 안전성 프로파일을 확인한 2건의 임상연구 결과를 근거로 이뤄졌다.

최근 6개월 내 최소 1회 수혈 이력이 있는 18세 이상 성인 한랭응집소병 환자 24명을 대상으로 26주간 진행한 다기관, 오픈 라벨, 단일 그룹 CARDINAL 3상 결과 54%(n=13/24명)가 엔제이모 투여 5주차부터 26주차까지 적혈구 수혈 또는 임상 프로토콜에서 금지된 요법 없이 치료 평가 시점의 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상으로, 가장 흔한 이상반응은 감염 및 기생충 감염(54%), 위장관 장애(33%), 전신 장애 및 투여 부위 병태(29%)가 생겼다고 회사 측은 설명했다. 

앞서 엔제이모는 미식품의약국(FDA)으로부터 희귀약(orphan drug), 우선 심사(Priority Review), 획기적 치료제(breakthrough therapy) 지정을 거쳐 작년 2월 정식 승인된 바 있다.

이후 작년 6월 일본 후생노동성(MHLW), 작년 11월 유럽 집행위원회(EC)로부터 각각 허가를 받았었다.

이 회사 스페셜티케어 사업부 박희경 대표는 "지금까지 국내엔 한랭응집소병 치료에 허가된 약제가 없어 치료의 임시방편인 수혈이나 효과성과 안전성 프로파일이 확인되지 않은 未허가 약제를 고려해야 하는 등 위험이 내포된 미봉책으로 환자들이 고통받고 있었는데, 국내 환자들에게 이번에 엔제이모를 선보일 수 있게 됐다"고 말했다.

박 대표는 "국내 한랭응집소병 환자들이 치료 및 관리를 잘 받을 수 있도록 질환에 대한 사회적 인식 증진과 더불어 치료제 접근성을 높이기 위한 활동들을 벌일 것"이라고 덧붙였다.