한국아스트라제네카(대표 전세환)는 희귀 혈액질환 치료제로 C5 보체 억제제 '솔리리스주'(성분명 : 에쿨리주맙)가 4월1일부터 ‘항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder) 치료’ 적응증으로 새롭게 급여된다고 29일 밝혔다. 

시신경 척수염 범주질환은 중추신경계에 염증이 발생되는데, 근력 약화 및 배뇨 문제부터 실명, 운동 장애, 하반신 마비 등 중증 증상을 일으키는 희귀질환으로 보고됐다. 

1번의 재발로도 심각한 장애를 일으킬 수 있으며, 재발이 반복될수록 실명과 하반신 마비 등의 영구적인 장애를 초래할 수 있는데, 여성에게서 유병률이 더 높고, 30대부터 유병률이 증가하는 특징을 보이는 만큼 시신경 척수염 범주질환은 적극적으로 재발을 방지하는 치료가 요구되고 있다.

내달부터 약가가 인하 조정되는 솔리리스의 급여 대상은 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수가 7점 이하이면서 최근 1년 내 최소 2회 증상 재발 또는 최근 2년 내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 있으면서 '리툭시맙' 급여 기준에 적합, 3개월 이상 해당 약제로 투여했음에도 재발되거나, 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우에 해당된다.

또 사트랄리주맙 급여 기준과 연관돼 3개월 이상 해당 약제를 투약했음에도 증상 재발 또는 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 때 중 1가지를 충족하는 경우라고 회사 측은 설명했다.

투여 유지 여부는 최초 투여 시점으로부터 4주마다 신경학적 기능 검사와 6개월마다 EDSS 확인을 통해 결정된다.

이로써 솔리리스는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)을 포함한 3개 희귀질환에서 환자들이 건강보험 혜택을 받을 수 있게 됐다. 

특히 시신경 척수염 범주질환 치료 목적의 솔리리스의 급여는 이 치료제의 적응증 중 유일하게 사전 승인 없이 받을 수 있도록 했다.

이번 급여는 항AQP-4 항체 양성인 만 18세 이상 시신경 척수염 범주질환 환자 143명을 대상으로 솔리리스의 재발 방지 효과를 확인한 무작위, 다기관, 이중맹검 3상 임상(PREVENT) 결과가 바탕이 됐다.

3상에 따르면 치료 48주 차에 솔리리스 치료군의 98%가 재발을 경험하지 않았으며 위약군의 무재발은 63%에 그쳤는데, 이런 재발 방지 효과는 144주간 치료기간 동안 지속(95% CI, 0.02-0.20, P<0.001)됐다.

이 회사 희귀질환 사업부 김철웅 전무는 “몇 년 전만 해도 시신경 척수염 범주질환은 재발 방지 목적으로 허가된 치료제가 없어 환자와 의료진의 의학적 요구가 아주 컸던 영역이었다”며 “솔리리스의 급여를 통해 더 많은 국내 시신경 척수염 환자들에게 치료 옵션을 제공하게 됐다. 임상연구를 통해 98%에 달하는 재발 방지 효과를 확인한 만큼 환자들이 솔리리스로 재발 걱정없는 일상을 누릴 수 있길 바란다”고 강조했다.